2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日 — 6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，该研究基于中国真实临床诊疗环境，全面呈现了ALK-TKI治疗持续时间（DoT）、医疗资源利用及综合治疗获益等多个维度的临床获益表现，可为临床决策提供重要参考。《肿瘤瞭望》就此特邀西安交通大学第一附属医院姚煜教授，基于近年来国内外学界对真实世界研究的关注及最新研究进展，解读本次最新发布真实世界研究结果，展望ALK阳性晚期NSCLC治疗决策优化。
编者按：2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日 — 6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，该研究基于中国真实临床诊疗环境，全面呈现了ALK-TKI治疗持续时间（DoT）、医疗资源利用及综合治疗获益等多个维度的临床获益表现，可为临床决策提供重要参考。《肿瘤瞭望》就此特邀西安交通大学第一附属医院姚煜教授，基于近年来国内外学界对真实世界研究的关注及最新研究进展，解读本次最新发布真实世界研究结果，展望ALK阳性晚期NSCLC治疗决策优化。
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《肿瘤瞭望》：本届ASCO大会公布了一项由中国研究者基于北京市医保数据库开展的大规模真实世界研究，对ALK-TKI在晚期一线治疗中的用药与治疗情况进行了系统评估。结合您的临床实践，您认为这项研究反映了当前ALK阳性晚期NSCLC一线治疗中哪些真实临床特点？在真实世界中，影响ALK-TKI治疗选择的关键因素通常有哪些？
姚煜 教授：我想首先评价本次研究的意义，真实世界证据（RWE）近年来地位日益重要，美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）均已将RWE正式纳入药品审评决策框架，本届ASCO大会亦有大量真实世界研究（RWS）入选，基于以上背景，本次基于北京医保数据库开展的研究就具有特殊且重要的意义，它是首个基于中国医保大数据开展的肺癌RWS，从治疗模式、综合费用、共病情况和医疗资源利用四个维度，刻画出了我国ALK-TKI一线治疗的真实图景，可称为中国学者对国际RWE研究作出的代表性贡献。
本次研究反映的多个临床诊疗模式特点，也与日常实践较为吻合：第一，虽然第二代、第三代ALK-TKI已是一线治疗主流选择，但第一代TKI（克唑替尼）使用占比仍较高，与药物可及性、患者经济承受能力均有关，也可折射出我国国情；第二，ALK-TKI在真实世界中的DoT与随机对照临床研究（RCT）中的无进展生存期（PFS）差异显著，换言之RCT报告的PFS数据，与真实世界中患者能否长期用药是两回事，即临床价值需要“真实兑现”。此外，本次研究中位DoT最长（19个月）的ALK-TKI阿来替尼，用药患者除TKI费用外的总费用、年均就诊次数和住院天数中位数反而最低，提示长期稳定用药可减少综合医疗资源消耗。
而在影响治疗选择的因素方面，真实世界情况也远比RCT复杂，例如门诊患者年龄通常比RCT入组人群更大，共病更多，体能状态更差，对治疗的安全性和长期耐受性要求相应更高，加之药物可及性、医保支付水平、家庭经济能力，以及患者本人对副作用的接受度和心理预期等因素，共同决定了最终的治疗方案。因此在临床决策时，不应单纯比拼单一维度的PFS数据，而需综合权衡疗效、安全性、可及性、经济性等，RWS与RCT数据间出现落差的原因即在于此。
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《肿瘤瞭望》：本次基于北京医保数据库的研究显示，不同ALK-TKI在真实世界中的DoT呈现出不同特点。在您的临床实践中，患者能“长期、稳定地用下去”对最终生存获益意味着什么？您认为疗效、安全性、长期耐受性、患者依从性以及经济因素等，分别会如何影响ALK患者的长期治疗管理？
姚煜 教授：要回答这一问题，就要首先明确“治疗持续时间（DoT）究竟意味着什么”。在ALK阳性晚期NSCLC患者的一线靶向治疗中，DoT本质上反映了“药物的综合获益能否真正兑现”，若患者并非因疾病进展，而是由于无法耐受不良反应、长期累积毒性或经济原因被迫停药，则ALK-TKI在RCT中的PFS，很难转化为真实世界中患者实际的长期生存获益，因此国际上有越来越多研究开始采用DoT、治疗中止时间（TTD）等真实世界终点来评估药物的“真实价值”，而不再单纯依赖PFS。
在ALK阳性晚期患者的长期治疗管理中，疗效、安全性、耐受性、依从性与经济性等多个维度因素会起到共同作用，疗效无疑是基础，缺乏疗效就无从谈起长期治疗管理，但随着ALK阳性NSCLC走向慢病化阶段，仅评估疗效已明显不足，例如长期用药过程中的安全性特征，也决定了药物能否协助患者走得更远。
需要特别提醒临床关注的是，部分不良反应在RCT较短期随访中可能暴露不充分，但长期累积后会明显影响患者生活质量，例如部分ALK-TKI引发的中枢神经系统毒性，包括认知改变、情绪问题及神经精神症状等，以及严重高脂血症及相关心血管风险，体重增加等代谢异常等。上述不良反应一旦发生，即便尚未严重至需停药，亦会大幅削弱患者的依从性与生活质量。
依从性则是另一个常被低估的影响因素，每日按时服药、定期监测随访、配合管理不良反应的过程看似简单，但放到3-5年甚至更长的时间维度中，对患者及其家庭均是巨大的考验，因此选择不良反应相对较少、剂量调整空间较大、对日常生活干扰较小的ALK-TKI，可显著降低患者中断治疗的概率。
经济性在我国临床实践中同样重要。除药物本身的费用外，处理不良反应的额外用药、就诊频次、住院天数等均构成隐性的经济负担。而在本次真实世界研究中，展现出“长期稳定用药”特征的阿来替尼，在临床获益与经济价值上均有正向良好表现，对医保支付方、医院管理者及患者家庭都具有积极意义。
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《肿瘤瞭望》：RWE正在成为RCT之外越来越重要的循证补充。您认为，随着越来越多肿瘤逐渐进入长生存和慢病化管理阶段，未来在临床指南制定、医保决策以及真实临床实践中，应如何更好地结合RWE与RCT数据，从而帮助医生做出更贴近真实临床需求的治疗决策？
姚煜 教授：从国际趋势来看，过去5至10年间，监管机构与学术界对RWE的态度发生了根本性转变。FDA早在2016年《21世纪治愈法案》中即明确提出探索RWE在药品监管中的应用，随后陆续发布了一系列RWE使用框架文件；欧洲EMA、日本PMDA以及我国NMPA也均出台了相应指南。本届ASCO大会上，RWE相关研究的数量与学术地位较以往均有明显提升，反映出循证医学体系本身的演进，即从过往以严格控制的RCT为绝对金标准，过渡到RCT与RWE互为补充、共同解答临床真实问题的多元证据体系，其深层原因在于恶性肿瘤治疗已从“延长几个月生存”的阶段，进入慢病化、长生存的新阶段，临床决策对长期获益、长期安全性及综合价值的需求日益增高，而随访较短的RCT难以充分回答以上问题。
从临床指南角度而言，目前主要瘤种的指南仍以RCT为核心证据，但在已走向慢病化的瘤种中，将RWE纳入推荐依据的呼声日益增强，我认为较可行的路径应是：在RCT确立药物基本疗效与安全性边界的基础上，将RWE作为“长期可持续性”与“真实人群适用性”的补充证据引入，对综合获益更优的方案给予更高级别推荐，为此需要指南编写组重新评估证据级别的层级体系，使RWE的价值得到与其实际贡献相匹配的体现。
在医保决策层面，“价值购买”理念目前在我国医保支付改革中正加速落地，医保支付方未来评估创新药物的依据，绝非仅聚焦于RCT中的理想疗效，而是会日益关注其在我国真实临床环境中能否兑现获益、能否实现长期可持续使用，以及在综合医疗资源利用上是否具备优势。本次基于北京医保数据库的真实世界研究，恰好提供了以上证据，并显示不同ALK-TKI在真实临床中的表现差异，可能远比RCT数据所呈现的更大，即是医保支付决策应当考量的“真实价值”信息。
最后，从一线临床医生的角度而言，RWE的价值在于协助医生更准确地预判药物在特定接诊患者群体中的实际表现。对ALK阳性等患者绝对数量较少、但治疗周期极长的瘤种，RWE能积累的真实人群样本量与长期随访数据，往往较RCT更为丰富。中国学者还在该领域具备独特优势，因我国有全球最大规模的肿瘤患者群体与相对集中的诊疗资源，期待未来有更多类似北京医保数据库的研究落地，将中国RWE的体量优势转化为对全球肿瘤治疗格局的贡献。
姚煜 教授
西安交通大学第一附属医院
肿瘤内科主任，主任医师，博士生导师
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事、恶性黑色素瘤、肺癌、老年肿瘤防治专委会常委
中华肿瘤学会姑息治疗学组副组长
中国健康促进基金会肺癌专委会主任委员
中国医师协会肿瘤多学科诊疗专委会副主委
中国老年学和老年医学学会肿瘤心理学分会副主委
中国医药教育协会肿瘤化疗&转移专委会副主委
CACA黑色素瘤专委会副主任委员
CSCO肺癌专业委员会常委
陕西省抗癌协会常务理事
陕西省医师协会肿瘤多学科诊疗专委会主任委员
陕西省抗癌协会&保健学会化疗专业委员会主任委员
《Translational Lung Cancer Research》编委、《Disease & Research》副主编
《现代肿瘤医学》常务编委，《中国医学伦理学》青年编委，JCO中文编委