根据2026年ASCO年会上公布的国际随机III期OPTIMA试验结果（摘要号：500），经肿瘤基因表达检测确定为低ROR评分的临床高风险、ER阳性、HER2阴性早期乳腺癌特定患者可以安全地避免化疗。
核心要点：
- 国际随机III期OPTIMA试验的新结果表明，经肿瘤基因表达检测确定为低复发风险（ROR）评分的临床高风险、雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性早期乳腺癌特定患者，可能可以安全地避免化疗。
- 研究者使用Prosigna基因表达检测来识别不太可能从化疗中获益的患者，证明在年龄≥40岁、ROR评分≤60的患者中，检测指导的治疗策略在无浸润性乳腺癌生存（IBCFS）方面非劣效于标准化疗序贯内分泌治疗（CET）。
- 结果在各关键亚组中保持一致，包括绝经前女性和淋巴结受累超过3个的患者。
根据2026年ASCO年会上公布的国际随机III期OPTIMA试验结果（摘要号：500），经肿瘤基因表达检测确定为低ROR评分的临床高风险、ER阳性、HER2阴性早期乳腺癌特定患者可以安全地避免化疗。
尽管肿瘤基因表达检测常被用于辅助早期乳腺癌患者的辅助化疗决策，但这些检测传统上并未用于淋巴结受累程度较高的患者。此外，除了对卵巢功能的影响外，化疗对绝经前女性的获益可能并不明确，这进一步增加了决策的复杂性。
Robert C. Stein教授
研究汇报者、伦敦大学学院医院生物医学研究中心国家健康研究所的Robert C. Stein教授表示：“我们知道化疗存在人群获益，因为已经开展了大型随机试验，并且这些分析总体上显示了这种人群获益。我们所表明的是，这种人群获益并非均匀分布——它集中在那些肿瘤具有高ROR评分的患者中。”
OPTIMA试验的研究者使用Prosigna基因表达检测来识别不太可能从化疗中获益的早期乳腺癌患者。具体而言，该试验证明，对于年龄≥40岁、ER阳性、HER2阴性、Prosigna ROR评分≤60的男性和女性早期乳腺癌患者，该策略非劣效于标准CET。
Stein教授表示：“我们首次表明，如果绝经前女性的ROR评分较低并接受卵巢抑制，她们可以安全地避免化疗。我们还表明，淋巴结受累超过3个的患者也可以避免化疗。”
Stein教授表示，该试验聚焦于40岁及以上的患者，旨在确定哪些个体可能从标准CET中获得有意义的获益，而哪些患者可能更适合避免化疗的不良副作用。
“有数量极为庞大的ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者（主要是女性），就是无法从化疗中获益，而且我们有一定的把握确定，我们所识别的患者组中最多只有2%......能从化疗中获益，但100%的患者都会有副作用。”
研究设计与生存结果
为开展这项III期试验，研究人员入组了4429名年龄≥40岁、ER阳性、HER2阴性早期乳腺癌患者，这些患者腋窝淋巴结受累最多9个或肿瘤大小至少30毫米。患者于2017年1月至2025年12月期间入组，且最初均被建议接受化疗以治疗其疾病。患者按1:1随机分配接受标准CET，或接受检测指导的治疗（ROR>60则行CET，低ROR评分则单纯行内分泌治疗）。
中位随访4.0年（四分位数范围：2.0-6.0年），标准CET组的5年无浸润性乳腺癌生存（IBCFS）率为91.8%（95% CI：90.1%, 93.2%），检测指导组为90.3%（95% CI：88.5%, 91.8%），校正风险比（HR）为1.03（90% CI：0.85, 1.25；非劣效性P=0.006）。
在低ROR评分患者中，标准CET组的5年IBCFS率为94.8%（95% CI：93.1%, 96.1%），检测指导组为93.6%（95% CI：91.7%, 95.0%），校正HR为1.06（90% CI：0.80, 1.40；非劣效性P=0.003）。两项HR均达到试验预设的非劣效性界值。
研究者还指出，各亚组（包括绝经状态或淋巴结状态）之间未观察到显著结局差异。
需要更长随访
Arielle Heeke医学博士
在接受ASCO每日新闻（ASCO Daily News）采访时，ASCO会议及会员出版物编委会成员、维克森林大学医学院Atrium Health Levine癌症研究所的Arielle Heeke医学博士强调了将该试验结果转化至临床实践所面临的一些挑战。
Heeke博士指出，由于美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐Oncotype DX而非Prosigna用于早期浸润性乳腺癌的基因组检测，改变检测方法将意味着一种范式转变[1]。此外，她强调，在日常实践中实施检测指导的化疗之前，需要更长期的随访数据。
“我们深知，对于HR+乳腺癌患者，她们可能存在更长期的复发风险，尤其是在风险较高的患者中，”Heeke博士说。“在决定是否停止可能挽救生命的治疗之前，我希望能再进行一些观察和跟进。”
然而，她指出，对于该患者群体中检测指导的化疗方法，相关文献正在不断增多，包括MINDACT（NCT00433589）、RxPONDER（NCT01272037）和TAILORx（NCT00310180）等试验，而OPTIMA结果为这些文献增添了有价值的内容。
“我们过去对所有淋巴结阳性的绝经后乳腺癌患者都给予化疗。现在，我们可以不用这样做了，”Heeke博士说。“很可能，在不久的将来，我们将有更多机会不对高风险绝经前患者使用化疗。这项研究是朝着正确方向迈出的一步。”
—Michael DePeau-Wilson
来源：https://dailynews.ascopubs.org/do/optima-genetic-test-determined-chemo-noninferior-chemo-endocrine-early-breast-cancer
参考文献：
1、National Comprehensive Cancer Network. NCCN Guidelines for Patients: Invasive Breast Cancer. 2026. Accessed May 23, 2026. https://www.nccn.org/patients/guidelines/content/PDF/breast-invasive-patient.pdf.